Upstaza™ Concedida Autorização de Comercialização pela Comissão Europeia como Primeiro Tratamento Modificador de Doença para Deficiência de AADC

– PTC Therapeutics lança a primeira terapia genética administrado diretamente no cérebro –

PLAINFIELD SUL, NJ, 20 de julho de 2022 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) recebeu autorização de comercialização pela Comissão Europeia. Upstaza é o primeiro tratamento modificador de doença aprovado para deficiência de L-aminoácido descarboxilase (AADC) aromático e a primeira terapia genética comercializada diretamente infundida no cérebro. É aprovado para pacientes com 18 meses ou mais.

“A aprovação de hoje da Comissão Europeia para Upstaza para o tratamento da deficiência de AADC é importante para os pacientes, para o PTC, bem como para a comunidade de terapia genética em geral”, disse Stuart W. Peltz, Ph.D., Diretor Executivo, PTC Therapeutics. “Estamos orgulhosos de trazer esta terapia inovadora para o mercado para que os pacientes possam se beneficiar. Upstaza é o primeiro e único tratamento modificador da doença aprovado para pacientes que vivem com deficiência de AADC. Estamos prontos para entregar este tratamento tão esperado aos pacientes o mais breve possível. que possível.”

Durante os estudos clínicos do Upstaza, os pacientes passaram de não atingir nenhum marco de desenvolvimento motor para demonstrar habilidades motoras clinicamente significativas a partir de três meses após o tratamento, com melhorias transformacionais que continuam até dez anos após o tratamento. Além disso, as habilidades cognitivas melhoraram em todos os pacientes tratados.1,2 Upstaza também reduziu os sintomas que causam complicações potencialmente fatais e mórbidas.

“Antes do tratamento, nossa filha não havia atingido nenhum marco de desenvolvimento. Ela sofria de crises oculogíricas que evoluíram para horas de dor, e nos disseram que ela ficaria acamada pelo resto da vida”, disse o fundador da organização de pacientes Teach RARE, Richard Poulin, cuja filha foi tratada como parte de um ensaio clínico. “Depois de receber Upstaza, ela agora está falando, andando, correndo e até andando a cavalo. Estamos entusiasmados com a aprovação da EMA e a esperança que este marco traz para outras crianças e famílias afetadas pela deficiência de AADC.”

A autorização de comercialização é aplicável a todos os 27 estados membros da União Europeia, bem como Islândia, Noruega e Liechtenstein.

Sobre Upstaza™ (eladocagene exuparvovec)

Upstaza é uma terapia de reposição gênica de uso único indicada para o tratamento de pacientes com 18 meses ou mais com diagnóstico clínico, molecular e geneticamente confirmado de deficiência de L-aminoácido descarboxilase (AADC) aromática com fenótipo grave. É uma terapia gênica baseada no sorotipo 2 do vírus adeno-associado recombinante (AAV2), contendo o gene DDC humano.1 Ele é projetado para corrigir o defeito genético subjacente, entregando um gene DDC funcional diretamente no putâmen, aumentando a enzima AADC e restaurando a produção de dopamina.2,3

O perfil de eficácia e segurança do Upstaza foi demonstrado em ensaios clínicos e programas de uso compassivo.1 O primeiro paciente recebeu a dose em 2010. Em ensaios clínicos, Upstaza demonstrou melhorias neurológicas transformacionais. Os efeitos colaterais mais comuns foram insônia inicial, irritabilidade e discinesia.

A administração de Upstaza ocorre através de um procedimento cirúrgico estereotáxico, um procedimento neurocirúrgico minimamente invasivo usado para o tratamento de vários distúrbios neurológicos pediátricos e adultos. O procedimento de administração de Upstaza é realizado por um neurocirurgião qualificado em centros especializados em neurocirurgia estereotáxica.

Sobre a deficiência aromática de L-aminoácido descarboxilase (AADC)

A deficiência de AADC é uma doença genética rara e fatal que normalmente causa incapacidade grave e sofrimento desde os primeiros meses de vida, afetando todos os aspectos da vida – físico, mental e comportamental. O sofrimento das crianças com deficiência de AADC pode ser exacerbado por: episódios de crises oculogíricas semelhantes a convulsões, causando reviravolta nos olhos, vômitos frequentes, problemas comportamentais e dificuldade para dormir.

As vidas das crianças afetadas são severamente impactadas e encurtadas. Terapia física, ocupacional e fonoaudiológica contínua e intervenções, incluindo cirurgia, também são frequentemente necessárias para gerenciar complicações potencialmente fatais, como infecções, problemas graves de alimentação e respiração.

Sobre a PTC Therapeutics, Inc.

A PTC é uma empresa biofarmacêutica global orientada para a ciência, focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos globalmente é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é fornecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes que têm pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC é alavancar sua forte experiência científica e clínica e infraestrutura comercial global para levar terapias aos pacientes. A PTC acredita que isto lhe permite maximizar o valor para todos os seus stakeholders. Para saber mais sobre a PTC, visite-nos em www.ptcbio.com e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.

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Declaração Prospectiva

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas dentro do significado da Lei de Reforma de Litígios de Títulos Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: ​​as expectativas futuras, planos e perspectivas para a PTC, inclusive com relação ao tempo esperado de ensaios e estudos clínicos, disponibilidade de dados, envios e respostas regulatórias e outros assuntos; expectativas em relação ao Upstaza, incluindo o tempo de disponibilidade comercial; as expectativas da PTC em relação ao licenciamento, submissões regulamentares e comercialização dos seus outros produtos e candidatos a produtos; estratégia da PTC, operações futuras, posição financeira futura, receitas futuras, custos projetados; e os objetivos da gestão. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas pelas palavras “orientação”, “planejar”, “antecipar”, “acreditar”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “pode”, “alvo”, “potencial ,” “irá”, “iria”, “poderia”, “deveria”, “continuar” e expressões semelhantes.

Os resultados, desempenho ou conquistas reais da PTC podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas que faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados a: o resultado das negociações de preços, cobertura e reembolso com terceiros pagadores de produtos da PTC ou candidatos a produtos que a PTC comercialize ou venha a comercializar no futuro; expectativas em relação ao Upstaza e outros programas dentro da plataforma de terapia genética da PTC, incluindo comercialização potencial, quaisquer submissões regulatórias e aprovações potenciais, capacidades de fabricação e o potencial impacto financeiro e benefícios de sua instalação de fabricação de biológicos arrendada e a potencial realização de desenvolvimento, regulamentação e vendas marcos e pagamentos contingentes que a PTC venha a ser obrigada a efetuar; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos da indústria, mercado, condições econômicas, políticas ou regulatórias; mudanças nas leis, regulamentos, taxas e políticas fiscais e outras; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; a abordagem científica da PTC e o progresso geral do desenvolvimento; e os fatores discutidos na seção “Fatores de Risco” do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como quaisquer atualizações desses fatores de risco arquivadas de tempos em tempos em outros registros da PTC junto à SEC. Você deve considerar cuidadosamente todos esses fatores.

Como acontece com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, aprovação regulatória e comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá a aprovação regulatória em qualquer território, ou provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o Upstaza.

As declarações prospectivas aqui contidas representam os pontos de vista da PTC apenas na data deste comunicado de imprensa e a PTC não se compromete ou planeja atualizar ou revisar tais declarações prospectivas para refletir os resultados reais ou mudanças nos planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, exceto conforme exigido por lei.

Referências:

  1. Tai CH, et ai. Eficácia e segurança a longo prazo do eladocagene exuparvovec em pacientes com deficiência de AADC. Mol Ther. 2022;30(2):509-518.
  2. Chien et ai. A terapia genética AGIL-AADC resulta em melhorias sustentadas nos marcos motores e de desenvolvimento até 5 anos em crianças com deficiência de AADC. Pôster apresentado na 48ªº Reunião Anual da Sociedade de Neurologia Infantil, Charlotte, NC, EUA, 23 a 26 de outubro de 2019.
  3. Chien YH, et ai. Eficácia e segurança da terapia genética AAV2 em crianças com deficiência de L-aminoácido descarboxilase aromática: um estudo aberto, fase 1/2. Lancet Child Adolsc Health. 2017;1(4):265-273.

FONTE PTC Therapeutics, Inc.

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