Oxbryta para anemia hemolítica ganha marketing bem na Grã-Bretanha

Oxbryta (voxelotor) recebeu aprovação de comercialização na Grã-Bretanha para tratar a anemia hemolítica em pessoas com 12 anos ou mais com doença falciforme (DF).

Os pacientes elegíveis podem tomar a terapia oral uma vez ao dia isoladamente ou em combinação com hidroxiureia, uma terapia padrão de MSC.

A aprovação foi concedida pela Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) à Global Blood Therapeutics (GBT), que desenvolveu a terapia.

“Congratulamo-nos com a autorização de comercialização do MHRA de [Oxbryta] como uma nova opção de tratamento para muitas pessoas na Grã-Bretanha que vivem com doença falciforme, uma condição devastadora ao longo da vida que por muito tempo viu pouca inovação terapêutica”, disse Beatriz Pujol, PhD, vice-presidente do GBT, em um comunicado à imprensa. .

Nos EUA, o Oxbryta recebeu aprovação acelerada em 2019 para pacientes com DF com 12 anos ou mais, que foi estendida para incluir crianças de até 4 anos usando uma formulação mais adequada para crianças pequenas.

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Mais recentemente, a Comissão Europeia aprovou a terapia, isoladamente ou em combinação com hidroxiureia, para maiores de 12 anos. Oxbryta também está disponível para a mesma população de pacientes nos Emirados Árabes Unidos.

No ano passado, a terapia foi considerada uma Medicina Inovadora Promissora pelo MHRA, um rótulo aplicado a tratamentos promissores que provavelmente trarão benefícios significativos aos pacientes do Reino Unido. Então, no início deste ano, a terapia foi disponibilizada para pacientes elegíveis no Reino Unido sob o programa de acesso antecipado da MHRA.

Na DF, a aglomeração anormal de hemoglobina, a proteína que transporta oxigênio dentro dos glóbulos vermelhos, faz com que as células formem uma forma de foice, tornando-se mais rígidas e pegajosas. Isso leva à anemia hemolítica, marcada pela destruição dos glóbulos vermelhos e menor fornecimento de oxigênio aos tecidos.

Oxbryta é projetado para tratar a causa subjacente da doença, aumentando a capacidade da hemoglobina de se ligar ao oxigênio, evitando assim sua aglomeração e destruição de glóbulos vermelhos.

A terapia visa restaurar os níveis de hemoglobina, a função dos glóbulos vermelhos e o fornecimento de oxigênio, aliviando o risco de crises vaso-oclusivas – episódios de dor causados ​​por células falciformes que bloqueiam o fluxo sanguíneo.

A aprovação de comercialização pela MHRA é baseada em dados que demonstram que o tratamento com Oxbryta levou a melhorias clinicamente significativas nos níveis de hemoglobina e redução dos marcadores de hemólise.

Os resultados do estudo Phase 3 HOPE (NCT03036813), um estudo mundial em 274 pacientes com DF entre 12 e 65 anos, mostraram que 51% dos 90 pacientes que receberam Oxbryta alcançaram uma resposta de hemoglobina após seis meses, em comparação com 7% com placebo.

O tratamento também reduziu significativamente os níveis de bilirrubina e reticulócitos – dois biomarcadores de hemólise. Esses benefícios foram observados independentemente do uso combinado de hidroxiureia.

Mais testes do Oxbryta

A terapia também está sendo testada no estudo de Fase 2 HOPE-KIDS 1 (NCT02850406), que atualmente está recrutando até 155 crianças com SCD, com idades entre 6 meses e 17 anos, nos EUA, Reino Unido e Líbano. Os dados de seis meses das primeiras 45 crianças tratadas, com idades entre 4 e 11 anos, foram semelhantes aos dos participantes mais velhos do HOPE.

Também está em andamento o estudo HOPE-KIDS 2 (NCT04218084). O estudo está testando a terapia contra um placebo em até 224 crianças, com idades entre 2 e 14 anos, com DF.

O GBT agora se envolverá com o National Institute of Health and Care Excellence e o Scottish Medicines Consortium para disponibilizar a terapia para pacientes na Grã-Bretanha, que abrange Inglaterra, País de Gales e Escócia.

“Após esta autorização de comercialização do MHRA, esperamos trabalhar com o National Institute of Health and Care Excellence (NICE) e o Scottish Medicines Consortium (SMC) com o objetivo de ajudar a facilitar o acesso rápido a [Oxbryta] para pessoas que vivem com doença falciforme que podem se beneficiar deste importante tratamento”, disse Pujol.

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